La maladie de Parkinson fait partie des troubles moteurs neurodégénératifs les plus fréquents et aujourd’hui, aucun traitement ne permet de récupérer les fonctions endommagées. Nous annonçons ce jour adopter une double approche en vue de développer des traitements de rupture, dont une thérapie cellulaire et une thérapie génique candidates en cours d’essais cliniques.

La maladie de Parkinson est le trouble moteur neurodégénératif le plus fréquent, puisqu’il touche plus de 10 millions de personnes dans le monde. Il est dû à une détérioration des cellules nerveuses du cerveau, qui entraîne une baisse du taux de dopamine (un neurotransmetteur qui contribue notamment à la mémoire et à la motricité).

Il n’existe actuellement aucun traitement de fond.

Deux thérapies inédites en phase d’études cliniques

Bayer AG a annoncé ce jour que BlueRock Therapeutics (BlueRock), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique et filiale de Bayer AG, a administré la première dose de neurones dopaminergiques issus de cellules souches pluripotentes dénomé DA01 à un patient atteint de la maladie de Parkinson, dans le cadre de son étude clinique ouverte de phase 1.

En parallèle un programme de thérapie génique visant à développer des traitements avancés pour la maladie de Parkinson est également développé par la société Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio), spécialisée dans les thérapies géniques à base de virus adéno-associés (AAV) et appartenant à Bayer.

Le recrutement et l’évaluation des patients est en cours dans le cadre d’une étude clinique de phase 1b.

Viser la cause profonde de la maladie de Parkinson

En ciblant la cause profonde de la maladie, les thérapies cellulaire et génique visent à aller au-delà du traitement symptomatique. Elles pourraient permettre de stopper et d’inverser le processus dégénératif.

 « Le potentiel des candidats cliniques de BlueRock et d’AskBio pour le traitement de la maladie de Parkinson pourrait être majeur », déclare Wolfram Carius, Directeur de l’activité Thérapie génique et cellulaire de Bayer.

« Pour la première fois, nous pourrions être en mesure de stopper et d’inverser le cours de cette maladie dégénérative, pour laquelle il existe besoin médical majeur. Nous n’en sommes qu’aux premiers stades des essais cliniques, mais nous sommes déterminés à faire évoluer la science afin d’améliorer la vie des patients qui attendent des traitements innovants depuis bien trop longtemps. »

Pour aller plus loin :

Notre communiqué de presse
Mieux comprendre les thérapies génique et cellulaire [en]
[Vidéo] Comment les thérapies génique et cellulaire peuvent changer la façon dont nous traitons les maladies ? [en]

Bayer : Science For A Better Life, la science pour une vie meilleure